ROMA – Lilly annuncia che l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di pirtobrutinib per il trattamento di pazienti adulti affetti da leucemia linfatica cronica (LLC) recidivante o refrattaria. La decisione, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale il 26 marzo 2026, rende il farmaco disponibile per i pazienti che sono stati precedentemente trattati con un inibitore covalente della tirosina chinasi di Bruton (BTK). È quanto si legge in una nota. La LLC è un tumore del sangue caratterizzato da un accumulo nel sangue venoso periferico e negli organi linfoidi di linfociti B, riferisce la nota. Nelle fasi iniziali, la malattia si sviluppa come proliferazione di cellule “clonali”, cioè di copie identiche dei linfociti patologici interessati, a cui segue il coinvolgimento delle strutture linfatiche – linfonodi e milza – che aumentano di dimensione. In Occidente, la LLC è la forma di leucemia più frequente negli adulti e l’incidenza è stimata in 5 casi ogni 100.000 persone, riporta la nota. In Italia si stimano circa 3000 nuovi casi all’anno. La malattia è tipica dell’età più avanzata, con il 40% delle diagnosi effettuate oltre i 75 anni e solo il 15% entro i 50 anni. L’età media alla diagnosi è di circa 70 anni, con una leggera prevalenza degli uomini rispetto alle donne. Nonostante i progressi terapeutici, molti pazienti con LLC vanno incontro a multiple recidive o diventano resistenti al trattamento. Pirtobrutinib rappresenta un’innovazione terapeutica significativa, in quanto agisce come inibitore di BTK non covalente ed è capace di legarsi alla proteina target in modo differente rispetto agli inibitori covalenti di prima e seconda generazione.
“Nella Regione si stimano circa 300 nuovi casi all’anno di leucemia linfatica cronica e presso il Policlinico Gemelli vengono effettuate circa 100 nuove diagnosi di LLC ogni anno. In questo contesto si inserisce perfettamente pirtobrutinib, nuova opzione terapeutica per i pazienti con LLC già precedentemente trattati con inibitori covalenti di BTK- ha commentato Luca Laurenti, Professore Associato presso l’Istituto di Ematologia dell’Università Cattolica del Sacro Cuore e Direttore UOSD LLC- Grazie al suo meccanismo d’azione non covalente e reversibile, pirtobrutinib è in grado di inibire efficacemente BTK anche nei pazienti che hanno sviluppato resistenza agli inibitori covalenti di BTK, offrendo una nuova opportunità di trattamento in uno scenario clinico complesso”.
I risultati dello studio clinico di fase 1/2 BRUIN, pubblicati su New England Journal of Medicine nel 2023, hanno dimostrato l’efficacia del farmaco in una popolazione di pazienti fortemente pretrattata, mostrando risposte cliniche durature anche in casi di prognosi sfavorevole, continua la nota. Lo studio di fase 3 CLL- BRUIN 321 3 ha poi messo a confronto pirtobrutinib con il trattamento standard di riferimento nello stesso setting, dimostrando la sua superiorità di efficacia. “I risultati dello studio BRUIN 321 hanno dimostrato un profilo di efficacia e sicurezza molto rilevante in pazienti già esposti a inibitori covalenti di BTK, con risposte durature e un tempo alla progressione e al ritrattamento superiore ai due anni- ha continuato Laurenti- Inoltre, il farmaco presenta una tollerabilità favorevole, con una bassa incidenza di eventi avversi come aritmie cardiache, ipertensione e sanguinamenti rispetto agli inibitori covalenti di BTK. Questo si traduce in una riduzione della tossicità, una migliore aderenza al trattamento e, complessivamente, in un beneficio clinico significativo e in una migliore qualità di vita per i pazienti”.”Pirtobrutinib- conclude Laurenti- è una terapia orale somministrata in modo continuativo ed è già disponibile all’interno del piano terapeutico ospedaliero del Policlinico Gemelli, rappresentando un’opzione concreta e immediatamente accessibile per i nostri pazienti”.
Da ottobre 2024, pirtobrutinib è rimborsato in Italia nel trattamento di pazienti adulti affetti da linfoma a cellule mantellari (MCL) recidivante o refrattario precedentemente trattati con un inibitore della BTK. A cui si aggiunge ora l’indicazione nella LLC, conclude la nota. “Siamo orgogliosi di poter rendere disponibile pirtobrutinib anche per questa popolazione di pazienti ematologici- afferma Elias Khalil, presidente e amministratore delegato Italy Hub di Lilly- Questa nuova approvazione riflette il nostro costante impegno nell’innovazione oncologica e nella ricerca di soluzioni che possano realmente fare la differenza per le persone affette da tumori rari o complessi”.
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